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本报南宁4月10日电（记者周仕兴、王瑾雯）广西医科大学第一附属医院地中海贫血防治研究团队联合上海科技大学、复旦大学及正序生物，成功完成全球首个碱基编辑药物治疗输血依赖型β-地中海贫血的临床应用。相关成果日前发表在《自然》杂志。

该研究由广西医科大学第一附属医院血液内科教授赖永榕、刘容容牵头主持，相关成果为重型β-地中海贫血患者带来了一次性根治的全新方案。

“β-地中海贫血是一种高发于我国南方部分地区的严重遗传性血液病。”赖永榕介绍，“对于输血依赖型患者而言，以往只能依靠终身定期输血维持生命，不仅面临血源紧张、体内铁过载损伤脏器等问题，唯一的根治手段——异基因造血干细胞移植，也因配型难度大、易出现排异反应，让多数患者错失治疗机会。”

此次研究团队的突破，核心是用上了更安全精准的碱基编辑技术，只需直接改写基因上的错误碱基，就能精准修复致病基因，激活人体自身可正常工作的胎儿血红蛋白，代偿缺陷的血红蛋白，安全性和精准度大幅提升。

在临床试验中，5名输血依赖型β-地中海贫血患者接受了相关治疗。临床数据显示，所有患者治疗后造血功能快速恢复，最快14天就实现造血细胞植入，全部在1个月内成功摆脱终身输血，血红蛋白水平稳步升至正常范围并长期稳定。

截至目前，首例患者脱离输血已超28个月，随访期间未出现与治疗相关的严重不良反应，精准检测也未发现基因编辑脱靶现象。

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来源：光明日报